Loma Linda University Health (LLUH) ha comenzado a introducir una terapia genética transformadora para tratar la hemofilia. Esta institución adventista ofrece una avanzada terapia génica que puede transformar la vida de pacientes, niños y adultos, que sufren de condiciones debilitantes
El programa de tratamiento de hemofilia del Centro de Excelencia de Linda University Health, ofrece ahora HEMGENIX, la primera terapia génica para hemofilia B aprobada por la FDA, juntamente con «dirloctocogene samoparvovec», una avanzada terapia genética de segunda generación para hemofilia A. Este logro médico tiene el potencial de transformar la vida de innumerables niños y adultos que sufren de estas debilitantes condiciones.
¿Qué es la hemofilia?
La hemofilia es un trastorno genético que le impide a la sangre la habilidad de coagulación y ha sido por mucho tiempo una condición que altera la vida de aquellos afectados por ella. La hemofilia puede convertir una herida menor en un serio riesgo para la salud, debido a hemorragia incontrolada.
Con frecuencia se hace referencia a ella como la «enfermedad real», o «enfermedad de reyes», debido a su prevalencia en los descendientes de la reina Victoria del Reino Unido, de acuerdo con la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos.
La reina Victoria era una portadora de hemofilia, un trastorno génico que afecta la capacidad coaguladora de la sangre, lo que lleva a un excesivo sangrado a partir de heridas menores. La enfermedad se hereda típicamente a través del cromosoma X, razón por la cual afecta primordialmente a los varones, mientras que la mujer es usualmente la portadora. La hemofilia puede provocar que una lesión leve se convierta en un serio riesgo, al presentarse sangrado fuera de control.
Tradicionalmente, el tratamiento de la hemofilia había requerido que los pacientes se sometieran a frecuentes infusiones de factores coagulantes. Esto con frecuencia significa la auto aplicación de múltiples inyecciones cada semana, a fin de prevenir peligrosos episodios de sangrado; un régimen que puede ser doloroso y restrictivo.
Producción natural de factores de coagulación
HEMGENIX le permite al cuerpo del paciente producir sus propios faltantes factores de coagulación. Este tratamiento aplicado una sola vez involucra una infusión durante tres horas. Esto lleva al hígado un gen modificado, permitiendo así la producción natural de factores de coagulación.
«HEMGENIX ha demostrado ser un tratamiento transformador para los pacientes», dijo Akshat Jain, MD, director de Enfermedades Hemorrágicas Hereditarias de Loma Linda University Children’s Health. «Eleva los niveles de factor coagulante, de menos de un 1 por ciento, a aproximadamente 30 a 40 por ciento, lo cual es un aumento dramático. Aunque el rango normal es de 55 por ciento y más, este aumento significativo reduce la frecuencia y severidad de episodios hemorrágicos, permitiéndoles a los pacientes vivir vidas casi normales”.
Los pacientes pueden caminar, hacer deporte y trabajar sin el temor constante de una hemorragia que amenace su vida.
Testimonio
Edgar Larios, de 18 años, un paciente con hemofilia, está siendo considerado para recibir el tratamiento de terapia génica. «Mi vida va a cambiar dramáticamente al no tener que estar recibiendo inyecciones centenares de veces. Voy a ser capaz de llevar una vida más activa sin temor a hemorragias incontroladas», dijo el joven Larios.
LLUH ha estructurado este programa a fin de asegurarse de que las barreras financieras no eviten el acceso a esta terapia de importancia vital, con muchos de sus pacientes que dependen de Medicare o Medicaid.
«El enfoque integral de nuestro centro incluye una amplia infraestructura y protocolos de seguridad para manejar la terapia genética», dijo el doctor Jain. «Somos uno de los pocos centros en Estados Unidos y el único en la zona de Inland Empire activados para proveer este tratamiento de avanzada».
Para más información acerca del programa de tratamiento de hemofilia en Loma Linda University Health, visítanos en línea.
Autora: Linda Ha. Traducción: Gloria A. Castrejón.
Imágenes: Loma Linda University
Publicación original: Loma Linda University Health Introduce terapia genética transformadora para hemofilia
